美国FDA诺华旗下基因疗法产品存在数据人为操作问题

原标题：美国FDA：诺华旗下基因疗法产品存在数据人为操作问题

8月6日（美国当地时间，下同），美国食品药品管理局(FDA)发布声明称，诺华旗下AveXis公司开发的医治脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法——Zolgensma存在部分数据人为操作问题。

依据声明，5月24日，FDA同意Zolgensma上市。6月28日，其研制公司AveXis自动告诉FDA，该基因疗法存在部分数据人为操作问题，影响到在生物制剂许可证请求（BLA）中提交并经FDA查看的动物产品测验中某些数据的精确性。

FDA在声明中称，FDA正细心评价相关情况。在FDA查看的很多提交信息中，或许存在人为操作的、仅限于支撑生产过程的“产品测验数据”。这些数据并未改动FDA对人体临床试验信息的活跃评价。证明产品有效性及其安全性的悉数依据持续支撑全体有利的利益 - 危险情况。

可是，FDA非常重视在产品制作开发过程中运用的产品测验数据的完好性问题。FDA正细心查看在生产过程中运用的产品测验数据人为操作问题，并正在对最近完结的一次查看的信息进行全面评价。在某种程度上，这将促进FDA确认对BLA信息的科学查看的意义，并酌情修正FDA发布的BLA查看。

声明还称，在FDA同意Zolgensma上市之前，AveXis早就知道数据人为操作问题会导致其BLA中数据不精确，但产品取得同意之前没有告诉FDA。如果有必要，FDA将运用其悉数权利采纳举动，其间或许包含民事或刑事处分。

记者就此联系了诺华制药（我国）相关人士。该人士向记者供给了诺华集团的官方回应。

官方回应称，诺华集团关于Zolgensma的安全性、质量和效果依然充满信心。查询发现，有问题的数据是提交文件的一小部分，而且仅用于一项不再运用的测验流程。在查询过程中，没有发现产品存在安全性、效果或质量方面的问题。该公司现已并将持续与FDA密切合作，按需更新提交的文件，并处理或许的问题，保证向监管组织以及服务的患者坚持最高规范的透明度和诚信。AveXis公司许诺将采纳举动，避免在未来开发项目中发作相似事情。

据悉，Zolgensma用于医治2岁以下，在两个编码运动神经元生计蛋白(SMN)的SMN1等位基因上带着骤变的SMA患者，是目前为止FDA同意用于医治SMA患者的首个也是仅有一个基因疗法。据了解，Zolgensma因一次性医治定价高达210万美元被称为“全球最贵重药物”。

文/《我国医药报》记者 郭婷

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