NEJM科学家开宣布医治缓慢髓性白血病的新式疗法—asciminib

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近来，一项刊登在世界杂志New England Journal of Medicine上题为“Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure”的研讨报告中，来自南澳大利亚健康和医学研讨所的科学家们经过研讨在白血病疗法获得重大进展。文章中，研讨人员证明了下一代医治缓慢髓性白血病（CML，chronic myeloid leukemia）新式疗法的安全性和有用性。

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研讨者Tim Hughes表明，咱们经过研讨成功开发并测试了名为asciminib的新式激酶抑制剂，其或有望成为本世纪医治CML的突破性疗法。20世纪90年代，科学家们开发出了药物伊马替尼（imatinib），其是开始的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药物的开发将CML从致死性疾病转化为了一种缓慢疾病，许多患者都能存活很长时刻。

虽然伊马替尼和随后的TKIs可以有用改进白血病患者的存活率，但其也会引发严峻的副效果；当时被同意运用的TKIs并没有很好地靶向效果，其在进犯白血病细胞的一起还会损害患者机体的健康细胞。而药物asciminib则可以挑选性地阻断白血病细胞中存在的骤变激酶。研讨者Hughes教授说道，对150名患者进行实验后咱们发现，药物asciminib具有高度的挑选性，其甚至能在对其它多种TKIs并没有反响的患者机体中发挥效果。

相同重要的是，与现在的医治手法比较，这种新式疗法关于患者而言具有十分杰出的耐受性，并且患者的长时间不良反响会显着变少；研讨者表明，CML是一种血液癌症，其会促进骨髓发生很多的白细胞，过量的骤变白细胞会搅扰正常血细胞的发生，TKIs可以减缓或阻断白细胞的过量发生。

现在在澳大利亚有超越4000名CML患者，TKIs疗法可以有用进步CML患者的存活率，估计到2040年，这种白血病在澳大利亚将会成为最常见的白血病类型。

原始出处：Timothy P. Hughes, M.D., Michael J. Mauro, M.D., Jorge E. Cortes, M.D., et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure, New England Journal of Medicine (2019). DOI:10.1056/NEJMoa1902328